El primer número de newsRARE analiza las políticas de fomento y acción sobre enfermedades raras

Desarrollada por la Fundación Weber con el objetivo de ofrecer información rigurosa y de actualidad

Redacción

Ya está disponible el primer número (disponible de forma gratuita aquí) de la revista newsRARE, desarrollada por la Fundación Weber con el objetivo de ofrecer información rigurosa y de actualidad sobre aspectos relevantes para el conjunto de agentes involucrados en la gestión de las Enfermedades Raras. Con la mirada puesta en el futuro, y tras el impacto negativo de la pandemia causada por el COVID-19, en este número se analizan en profundidad las políticas de fomento y acción sobre Enfermedades Raras.

En el Editorial de la revista, Antoni Montserrat, Asesor en Salud Pública de la Comisión Europea, resume los puntos clave tratados en la Rare Diseases Week 2021. A continuación, en el Artículo en Profundidad, se amplía la información, con el análisis de las distintas políticas puestas en marcha para incentivar el desarrollo y acceso a los MMHH en Europa y España, y su impacto real. También se examinan los posibles aspectos a ser actualizados de cara a una futura revisión del marco normativo.

“Algunos avances científicos, como la medicina personalizada y el uso de biomarcadores, podrían desafiar los conceptos establecidos que se utilizan en la regulación. Actualmente, la definición legal de EERR utilizada está directamente relacionada con el concepto de prevalencia de la enfermedad y tal vez es el momento de plantearse si el criterio de prevalencia vigente sigue siendo adecuado o requiere modificaciones que garanticen que el Reglamento se adapte a los nuevos avances científicos. La problemática de la falta de disponibilidad y acceso desigual a MMHH generan tensiones y exigen respuestas. Sin embargo, el Reglamento solo puede abordar estas cuestiones hasta cierto punto, porque dependen en gran medida de factores externos. Bajo nuestro punto de vista, la solución urgente que requiere la problemática del acceso deberá ir acompañada de otras medidas adicionales a la modificación de la regulación de MMHH como el empleo de herramientas que favorezcan la planificación y optimización de los recursos (Horizon Scanning) o la colaboración estrecha entre los Estados miembros europeos tanto en estrategias de generación de evidencia como de negociación de precios.”, manifiestan el doctor José Luis Poveda, Editor Asociado de la revista y Jefe del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario de La Fe (Valencia) y la doctora Mariló Edo Solsona, Farmacéutica del Hospital Arnau de Vilanova (Valencia), en su análisis crítico sobre el tema.

“Tal vez es el momento de plantearse si el criterio de prevalencia vigente sigue siendo adecuado o requiere modificaciones que garanticen que el Reglamento se adapte

a los nuevos avances científicos”

Por su parte, Santiago de la Riva, Vicepresidente de FEDER, explica que “la discontinuidad en el cuidado de estos pacientes ha llevado a una agudización de los síntomas y a una regresión en los avances experimentados en los últimos años. La falta de diagnóstico ha llevado a situaciones de empeoramiento de los síntomas por falta de tratamiento adecuado. Por supuesto, una de las soluciones para paliar estos problemas se basa en la implantación de la telemedicina, igual que se ha implantado el teletrabajo, la enseñanza telemática y las reuniones on-line en la vida cotidiana”.

El presente número de la revista incorpora reflexiones desde diferentes perspectivas, cumpliendo así con uno de sus principales objetivos. Desde la Administración, contamos con la entrevista de Dª. Beatriz Muñoz, Coordinadora del Plan de Atención a Personas Afectadas por Enfermedades Raras, de la DG de Cuidados Sociosanitarios de la Consejería de Salud y Familias de Andalucía. La visión del abogado Jordi Faus, experto en legislación de MMHH, resulta clave para entender determinados conceptos jurídicos. Además, conocer las opiniones y experiencias de los pacientes, mediante los representantes de AMILO (Dª. María del Carmen Nadal, Presidenta) y AEAL (D. Marcos Martínez, miembro de la Junta Directiva), sin lugar a duda, constituye un pilar básico de newsRARE. Asimismo, en esta ocasión hemos tenido el privilegio de escuchar la opinión, en primera persona, de D. Simone Bocelli, Public Affairs Director de EURORDIS.

Además de contribuir a la mejora del conocimiento en el ámbito de las enfermedades raras, la revista newsRARE continúa innovando y estrena dos nuevas secciones, como son la de Sociedades Científicas y Colaboración Público-Privada, dando así cabida a todos los agentes involucrados en el ámbito de interés.

De manera general, se publican tres números al año, además de editar suplementos monográficos. Cada número de la revista se dedica a un tema central de especial interés relacionado con las enfermedades raras, que se aborda desde distintas perspectivas para ofrecer una visión integral y de utilidad para todos los niveles de actuación: médicos, farmacéuticos, gestores, industria farmacéutica y pacientes. En el consejo editorial de la revista participa una veintena de profesionales, de reconocido prestigio a nivel nacional, lo que permite garantizar la relevancia de los contenidos. Este proyecto cuenta con el patrocinio de Alexion, Astellas, GW Pharmaceuticals, Ipsen, Janssen, Kyowa Kirin, Roche, Sobi y UCB, en el marco de su compromiso con la investigación y el desarrollo en el ámbito de las enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

I Premio de Protagonista del Año en EERR

Por otro lado, con el fin de brindar un reconocimiento honorífico a las iniciativas nacionales orientadas a ayudar a pacientes, paliar el impacto negativo del COVID-19 o aportar una mejor evidencia y conocimiento en el ámbito de las EERR y MMHH, se abre la convocatoria del I Premio de Protagonista del Año en EERR, cuyas bases legales están disponibles en: https://newsrare.es/seccion/encuentros/protagonista-del-ano/. El plazo de presentación de solicitudes finalizará el próximo día 30 de agosto.