Desde la FEFQ reclaman la financiación de nuevos medicamentos que frenen el deterioro que produce la enfermedad
Laura Chivato
Llevar una vida saludable es algo que se recomienda ante cualquier tipo de enfermedad, especialmente en las crónicas, con las que se va a tener que convivir toda la vida. Sin embargo, parece que seguir la medicación a veces se torna como lo más importante, cuando cualquier tipo de tratamiento que mejore la salud del paciente -tanto en relación con los medicamentos como cumplir con una dieta sana y equilibrada- siempre lo es. Y más en aquellas enfermedades que afectan al sistema digestivo, como es el caso de la fibrosis quística (FQ), patología en la que se ha demostrado que el buen estado nutricional a los 4 años se asocia a mayor supervivencia a los 18, según la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ).
“El buen estado nutricional es el resultado de la calidad de la dieta, la frecuencia de exacerbaciones (que reducen el apetito y aumentan las necesidades de nutrientes y energía), el uso adecuado de enzimas pancreáticas en los casos que sean necesarias, y el control de las pérdidas de grasa a través de las deposiciones y su correlación con la ingesta”, como explica Blanca Ruiz, presidenta de FEFQ.
La fibrosis quística, en la que se registran aproximadamente 2.500 pacientes en España, consiste en una alteración genética que afecta a las zonas del cuerpo que producen secreciones, dando lugar a un espesamiento y disminución del contenido de agua, sodio y potasio, originándose la obstrucción de los canales que transportan esas secreciones y permitiendo que dicho estancamiento produzca infecciones e inflamaciones que destruyen zonas del pulmón, hígado, páncreas y sistema reproductor principalmente. Se trata de una enfermedad crónica, hereditaria y degenerativa que representa, como subraya Ruiz, “un grave problema de salud”, y que, a día de hoy, no tiene curación.
Por ello, junto con la buena nutrición, es fundamental que el paciente siga el tratamiento prescrito, un tratamiento que, aunque sea paliativo, es decir, que trata “únicamente” los síntomas de la enfermedad, ayuda a que la evolución de esta, según la presidenta de FEFQ, “sea la mejor posible”. Este se sostiene en tres pilares básicos (cuatro si contamos con la dieta): la antibioterapia, para tratar las infecciones pulmonares; la fisioterapia respiratoria, para eliminar la acumulación de moco y mantener una adecuada función pulmonar; y el ejercicio físico, para mejorar la condición física y psíquica de la persona con FQ retrasando el deterioro que produce la enfermedad y preparándola para resistir mejor los envites de la misma.
“El tratamiento, aunque sea paliativo, ayuda a que la evolución de la enfermedad sea la mejor posible”
En línea con esto, uno de los temas que se ha posicionado como fundamental es la adherencia al tratamiento, pues cuando esta no se cumple está relacionada con la aparición de exacerbaciones respiratorias continuas, deterioro progresivo y mayores ingresos hospitalarios. El problema es que, durante los primeros años de vida de los niños con FQ son los padres quienes se encargan de que estos sigan y cumplan con el tratamiento, “son los encargados de educar al niño para que, en cuanto tenga edad suficiente, sea él mismo quien autogestione su enfermedad”, señala Ruiz. Sin embargo, cuando llegan a la adolescencia la situación empeora y aumenta el nivel de abandono o bajada de la frecuencia en la realización de los tratamientos, ya que, como apunta la presidenta, “requieren una alta exigencia, sobre todo de tiempo dedicado a los mismos”.
Financiar para frenar el deterioro
Con los años, el tratamiento para la fibrosis quística ha ido evolucionando, lo que ha hecho que la calidad de vida de los pacientes sea mejor. Es más, desde hace tiempo han comenzado a aparecer unos tratamientos innovadores indicados según la mutación FQ de cada paciente, ya que son moduladores del gen CFTR. “Estos medicamentos tratan la causa subyacente de la fibrosis quística y no sus síntomas, como venían haciendo los tratamientos disponibles hasta el momento”, destaca Ruiz.
En este sentido, en España está aprobado desde el año 2015 Kalydeco (ivacaftor), que además fue el primero en aparecer. Ahora, desde la Federación están reclamando la aprobación de financiación para medicamentos que están surgiendo y frenan el deterioro que produce la enfermedad, como Orkambi (combinado de las moléculas lumacaftor/ivacaftor), aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y por la FDA en EEUU desde 2015, y cuenta con una valoración positiva por parte de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) desde julio de 2016. Este está indicado para las personas con FQ con dos copias de la mutación F508D (la más común en nuestro país) y, según Ruiz, “es el primer fármaco que trata la base del problema y no sus síntomas en esta mutación, que es además la más agresiva”.
“Creemos que esta demora en la aprobación de su financiación está poniendo en riesgo la vida de los pacientes, debido únicamente a un desacuerdo económico entre el Ministerio de Sanidad y el laboratorio que comercializa este medicamento. Esta larga espera es algo que ya vivimos con el medicamento Kalydeco y que esperamos no vuelva a ocurrir con los nuevos medicamentos que van a ir apareciendo en este sentido. El siguiente es Symdeko, que ya está aprobado en EEUU”, detalla la presidenta de FEFQ.
“Creemos que esta demora en la aprobación de su financiación está poniendo en riesgo la vida de los pacientes, debido únicamente a un desacuerdo económico entre el Ministerio de Sanidad y el laboratorio que comercializa este medicamento”
Retos futuros
Además de esto, desde la Federación Española de Fibrosis Quística llevan años luchando por la creación de un registro nacional de pacientes que, como destaca Ruiz, verá la luz en los próximos meses gracias al trabajo del doctor Carlos Vázquez, responsable de la Unidad de Neumología Pediátrica y FQ del Hospital de Cruces, y la colaboración de los médicos especialistas en fibrosis quística de las distintas unidades de referencia que hay en España, así como de los pacientes y sus familiares.
Otros de los retos a los que se enfrentan desde FEFQ son:
- La creación de unidades de referencia en todas las comunidades autónomas y la mejora de las ya existentes, dotándolas de más medios tanto humanos como materiales, a fin de cumplir las recomendaciones recogidas dentro del ‘Consenso Europeo sobre las Normas Asistenciales para Pacientes con Fibrosis Quística’.
- Lograr una igualdad real en el tratamiento y acceso a los medicamentos, en el derecho a la salud y a la calidad de vida en toda España, para que no haya diferencias entre las personas con fibrosis quística según la comunidad autónoma en la que hayan nacido. Igual que a nivel europeo, donde es necesario equiparar el tratamiento para que todos los pacientes puedan acceder a los últimos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
- La consideración de la Federación como un agente activo de la sociedad, que sea escuchada y que, de este modo, las personas con fibrosis quística de toda España se vean representadas y apoyadas en sus necesidades y reivindicaciones ante los organismos públicos.
- La creación de una ley que proteja la situación de cronicidad, al igual que existe una para la discapacidad y la dependencia. “Millones de personas tienen una enfermedad crónica, como es el caso de la fibrosis quística, y no se ve reconocido el impacto que esa situación provoca en el paciente, ya sea en materia social, económica, sanitaria o laboral”, señala la presidenta.
Dia Nacional de la Fibrosis Quística
Para que todas estas reivindicaciones no se queden en papel mojado, cada año se celebra el cuarto miércoles de abril el Día Nacional de la Fibrosis Quística, con el objetivo de dar visibilidad a esta enfermedad y sensibilizar a la población sobre esta enfermedad.
Este año el día en concreto fue el 25 de abril, y se celebró bajo el lema ‘Con los nuevos medicamentos, mi futuro YA es posible. Abre una puerta por la FQ’, para reivindicar la aprobación de financiación de Orkambi.
Ya el año pasado la Federación creó una recogida de firmas en Change.org reclamando la autorización de financiación para este medicamento por parte del Ministerio de Sanidad y, a día de hoy, se han recogido más 42.000 firmas. Para este año, se inició una recaudación en migranodearena.org.
